Avances en investigación de autismo con células madre de cordón umbilical

En la Universidad de Duke se lleva a cabo un estudio clínico, para el tratamiento de niños con trastorno del espectro autista con sangre del cordón umbilical autóloga y alogénica, a cargo de la Dra. Joanne Kurtzberg, profesora en el Departamento de Pediatría de la Facultad de Medicina de la Universidad de Duke y Directora Científica del Programa de Terapia Celular Clínica.

Según la información de Duke las células se inyectan por vía intravenosa, la mayoría de las células se filtran de la sangre por los pulmones, el bazo y el hígado, y las células restantes se enfrentan a la barrera hematoencefálica. La cantidad de células que pueden llegar al cerebro es importante para el éxito de la terapia; pero no son las células per se las que generan su acción, sino los productos de su maquinaria interior que son sustancias llamadas citoquinas. Éstas son elementos químicos que son liberados desde las células madre a la sangre, y debido a su pequeño tamaño, atraviesan la barrera hematoencefálica, hecho imposible para el tamaño de una célula.

Ya ingresadas estas citoquinas al sistema nervioso central (SNC) van a cumplir su rol paracrino (símil al efecto de las hormonas), como elementos químicos anti inflamatorios sobre la inflamación crónica, producto de un desorden en las comunicaciones entre las neuronas (células del SNC), que interferiría con la normal comunicación neurona a neurona, y que entonces resultaría en una de las posibles causas de esta heterogénea alteración llamada estado autista.

Para el tratamiento, no se ha establecido una dosis celular mínima, sin embargo Duke tiene una normativa de celularidad y controles de calidad del material criopreservado. El tamaño de la dosis utilizada para cada niño depende de la cantidad de células disponibles en la sangre del cordón umbilical almacenada. Para formar parte  del estudio de Duke, han sido aceptados e inscriptos en lista de espera, dos pacientes argentinos que tienen almacenada su sangre de cordón umbilical en BioCells donde se cumple con toda la normativa inherente a todos los controles de calidad, pre colecta, procesamiento y criopreservación que requiere la institución.

Las publicaciones de Duke sobre niños tratados con terapia de células madre de cordón umbilical dan información sobre mejoras en la comunicación y en el comportamiento. Es esperable que el protocolo de ensayo clínico de Duke prontamente obtenga la aprobación de la FDA, y pase entonces a la apertura de terapéutica aprobada para uso clínico.

Desde la dirección médica de BioCells se espera que los protocolos pasen a la etapa clínica en origen, y que demostrando la capacidad técnico-científica de Argentina, en un futuro cercano se logre llevar adelante estas promisorias opciones de tratamiento en nuestro país. Para lograrlo,   se están realizando convenios con diferentes laboratorios y organismos públicos para darle marco a este importante proyecto.

El Trastorno del Espectro Autista (TEA) es una afección del neuro-desarrollo que aparece al comienzo de la vida. Los comportamientos de autismo estereotípicos son el deterioro de la comunicación social, las conductas repetitivas y las actividades e intereses restringidos. Las causas del autismo son heterogéneas; a veces hay una predisposición genética y otras veces puede deberse a exposiciones ambientales. La investigación ha identificado algunas diferencias en la morfología del cerebro y la activación de pacientes con autismo, pero no existe una terapia farmacológica o conductual que pueda curar el trastorno.

Aunque el autismo se puede diagnosticar a cualquier edad, se conoce como un “trastorno del desarrollo” porque generalmente los síntomas aparecen durante los primeros dos años de vida. Existen muchos tipos de tratamiento disponibles y generalmente pueden dividirse en las siguientes categorías: enfoques en torno al comportamiento y la comunicación, enfoques en torno a la alimentación, medicamentos, medicina complementaria y alternativa y terapias celulares con células madre de cordón umbilical.

Para conocer más sobre el estudio clínico de Duke: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02847182

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